Duchenne عضلاتي Dystrophy ناروغان به ورو ورو gravis ښکاري.
سرچینه: Eric Kruszewski

په دې وروستيو کې، د متحده ایاالتو د خوړو او درملو د ادارې (FDA) د Duchenne عضلاتي Dystrophy د مخدره توکو اړوند ازموينه معلوماتو لومړنۍ درملنې په عمده توګه د 12 کلن هلک د پايلو له تصويب کړه.

د پام او بحثونو د څه دپاسه يو کال وروسته د ادارې وروسته، د سپتمبر په 19 د پریکړه اعلان کړه.
“طبیعت” مجلې راپور ورکړی چې، لکه چې د FDA دوام لپاره د کلینیکي د مالوماتو د نشتوالی او په پای کې د نشه يي توکو، eteplirsen په نامه تصويب تر منځ د ستر تناقض اړتيا انډول، او د نشه اوس په سترو او کلينيکي محاکمې لار ده.

مدافعينو دې پرېکړې ډېر خوښ و.
زيات شمېر خلک د ځانونو د eteplirsen، د نشه يي توکو له خوا Massachusetts کمبریج، سرپل کې ګوپتا therapy شرکت جوړيږي وکاروي.
غیر انتفاعي & ldquo؛ درملنه Duchenne ناروغۍ & rdquo؛ د استازیتوب مشر، Debra Miller: & ldquo؛ موږ د Duchenne عضلاتي Dystrophy نشه يي توکو د درملنې په تمه دي شوی اوږد اوږد وخت کې، د نشه يي توکو د ظهور څخه راوړي د ګڼ شمېر هيله.
& Rdquo؛

، خو یو شمېر خلکو د کلينيکي د معلوماتو د نشتوالي په اړه اندېښنه ورکړي چې دروغي هیله زياتېدو.
eteplirsen نوي مخدره توکو غوښتنلیک (هيت) تصويب خو يو غيرعادي مبارزه هم پارولې.
دا مبارزه FDA اجرائیوي راکاوه، د یو پراخ بحث کې هم توليديږي: چې څېړونکو ته ثابته کړي چې څومره د نشه يي توکو د نادره ناروغيو درملنه ډاټا ته اړتیا لري، او ناروغ مدافعينو ته کولای شي د هغه تصمیم په ډېر نفوذ تولید تصویب؟

د مرکز لپاره د مخدره توکو د ارزونې او څيړنې رئيس، FDA Ellis Unger، وايي، & ldquo؛ هيت په خپله اوسنۍ بڼه تصویب شي ښايي د نشه يي توکو د استعمال او لړیو څخه لرې رسېدو منفي عامې روغتيا اغېزې به د اعتبار وړ شواهد يو زيات شمېر د نه شتون تصويب شي.
& Rdquo؛

Duchenne عضلاتي Dystrophy له خوا په dystrophin اوښتون لامل، د عضلاتو د پروتين څخه د فشار تولید انقباض او استراحت تکراريږي حجرو ساتنه کولای شي، Edward کیی اجراييه سرپل کې ګوپتا به استعاره dystrophin
په توګه يو ټکان absorber.
هغه وويل: & ldquo؛ شاک absorbers مموزي د؛ که په دې & lsquo نه لري نو د حجرو به په تدريجي ډول عواقب او مړه شي.
& Rdquo؛

حقیقت دا دی زياتره ظالمانه.
Duchenne عضلاتي Dystrophy د جنسيت د اړوند ناروغي ده او، په هر 3600 هلکان، د ناروغی په کې د یوه ماشوم روغتیا اغیز، او د myasthenia څرګندو نښو نښانو مخکې 5 کلونو کم عمره ماشومان gravis به پېښې په ډیرو ناروغانو ته ميلان کې وي، خپلې
له امله د تنفسي د ناکامۍ او د مرګ د 30 کلنۍ دمخه.

سرپل کې ګوپتا جوړ نشه يي هڅه dystrophin جین exon 51 اوښتون په ناروغانو سره د بدن نښې نښانې ترسره وځنډوي، د ناروغانو په اړه 13٪ ترسره دغه جین ده.
د نسلونو جین به معمولا دخپل ماین د dystrophin د توليد له منع کولو، د الزام د پروتين جین eteplirsen رسول RNA په اصل کې تولید او & ldquo داسې حال کې وړتیا لري؛ پردې & rdquo؛ exon 51، له دې امله چې دا به يوه حجره پروټينو ماشينونه نه وي
& ldquo؛ پاتې & rdquo؛.
په دې صورت کې د ماشین به د حجروی پروتين جین exon 51 ته لاړشی او د نورو پروټينو کې پاتې، چې پايله کې يې د توليد عادي محصول په پرتله لنډه ته دوام ورکړي، خو د تولید په اړه د اصلي اوښتون حالت په پرتله، دا ډېر عادي و.

کیی وايي صالح ګوپتا په اړه 150 ناروغان چې eteplirsen کشف لري، خو د FDA کلیدي ازموینه د ارزونې د نشه يي توکو د وقای يوازې 12 کسان ګومارل شوي دي.
څیړونکي وايي چې په ټول کلینیکي محاکمې کنټرول ډله ناروغان نه دي سره د placebo په 24 اونۍ وروسته دوی د کارولو eteplirsen پيل درملنه.
کیی وويل چې هيڅوک به د دي يو placebo درملنې غواړم، او يوه ځانګړې ستونزې کولی شي د ناروغ تجربه کمه اندازه په مناسب.

وختي په توګه د روان کال د اپریل په، FDA سلاکارانو غونډه یوه اړونده علمي راپور، چې يوه مهمه FDA شنونکي تبصرې شامل دي اورېدلي، په داسې حال کې له مشورتي ډلې هم Duchenne عضلاتي Dystrophy ناروغانو او د دوی د مالتړ او جذباتي شهادت واورېدل.
خو د مشورتي ډلې وويل، نه کافي شواهد موجود وه، د Duchenne عضلاتي Dystrophy د درملنې د يو اغېزمن درملنې eteplirsen ده.

ورپسې FDA شرکتونو څخه غوښتنه کوي چې د بیان د dystrophin راوستو سره د بدن او کچه او د ناروغانو کې سرپل کې ګوپتا کلينيکي شواهد په کلینیکی محاکمې په ډاګه کړي، کله چې د دغو معلوماتو د تر لاسه، FDA موافقه وکړه چې د نشه يي توکو د تصویب چټک،
پر بنسټ دې، دا شرکت د سرپل کې ګوپتا ترسره بل د کلينيکي تجربو eteplirsen تحقيق په اغیزمنه توګه Duchenne عضلاتي Dystrophy کم کړي.

خو Unger وايي، چې د اضافي څېړنې د معلوماتو د رسیدو نه وروسته، FDA داخلي اختلافات پاتې دي.
هغه يادونه وکړه، چې د 12 ناروغانو د dystrophin له خوا د 1٪ څخه زیات زیات يوازې يو بيان، او د نشه اوس ډاډه نه چې آیا دا به کوم کلينيکي ګټې واخلي.
د نشه يي توکو د ارزونې او د څېړنیز رئيس، د څیړنې Janet Woodcock

FDA مرکز، eteplirsen باید تصویب شي.
نوموړې چې، له امله د شته درملنې د نشتوالي باور، او Duchenne عضلاتي Dystrophy د د ماشومانو د روغتیا وژونکې ناروغۍ د شکنجې ډول، د ادارې باید انعطاف او ځواب وي.
اوس، که څه هم، د اختلاف پر نشه يي توکو شوی (FDA) رابرټ Califf منځګړيتوب، Califf Woodcock نظر ملاتړ، خو دا هم ومنله FDA تصویب ستونزمن آیا eteplirsen پریکړه ده.
په متحده ایالاتو کې

eteplirsen به اجازه ورکړل شي چې د نشه يي توکو لومړی Duchenne عضلاتي Dystrophy، د نورو د مخدره توکو ataluren په نامه اوس مهال په ځينو اروپايي هېوادونو موجود درملنه کارول کار اخلي، خو د دې کال لپاره د نشه يي توکو د تصویب د فبرورۍ شوی
هغه انکار شوی وه FDA.

سربېره، کیی يادونه وکړه، چې د شرکت په سرپل کې ګوپتا eteplirsen ښه والی، چې هم شامل دي چې د نشه يي توکو د ښه بڼه، نو دا کولی شي په اغیزمنه توګه د عضلاتو حجرې کې د نفوذ او د dystrophin لوړ غلظت د توليد لپاره.
له بلې خوا، په Massachusetts عمومي روغتون کې د ماشومانو د درملنې په عضلي خدمتونو د مرکز مشر، اختسې Leigh، وويل، FDA غوښتنه بل کلينيکي محاکمې مناسبه ده.
Leigh کې د eteplirsen کلينيکي محاکمې کې ښکیل شوي دي.
& Ldquo؛ یوازې 12 ګډونوالو استخدام ډېره سخته ده، خو موږ ډير له خوا په وروستيو موږ به د زده کړې لا دوام ته وهڅول.
& Rdquo؛ هغې وويل.